簡介：
基因編輯療法前景廣闊，但傳統CRISPR系統（如SpCas9）尺寸過大（>1000 aa），AAV載體遞送效率低、裝載能力有限，嚴重制約了其臨床應用。緊湊型核酸酶（如Cas12f家族）雖體積小（400-700 aa），但編輯效率低、PAM識別范圍窄、脫靶風險高，難以滿足治療需求。
近期，深圳大學王宇團隊與復旦大學附屬眼耳鼻喉科醫院洪佳旭團隊合作在PNAS發表題為“Engineered Un1Cas12f1 with boosted gene-editing activity and expanded genomic coverage”的研究論文。該研究通過結構指導的理性設計改造Un1Cas12f1，成功開發出“加強版迷你”核酸酶MiniCasUltra，其在編輯效率、基因組靶向范圍及特異性方面均有顯著提升。
課程亮點：
1.研究背景 ->微型核酸酶的潛力和局限。
2.研究方法 ->基于結構解析的突變體迭代優化 全面增強核酸酶的基因編輯
能力。
3.研究結果 ->MiniCasUltra獲得拓展的編輯能力實現單一AAV遞送下靶向肝臟兩個基因扭轉小鼠CNV疾病表型。
關于派真
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