簡介:
腺相關病毒(adeno-associated virus, AAV)是一種被廣泛應用于罕見病、遺傳病等疾病基因治療的病毒載體。目前,AAV已成為最具潛力的基因遞送工具之一,相較于其他遞送載體,AAV具有更安全、更穩定和能夠長期表達治療基因的優勢。至今已經分離出12種AAV血清型以及上百種變異體,這些變異體可以針對不同的組織和器官進行靶向治療。本期課程將圍繞AAV的發現與發展歷程,以及不同變異體的篩選方法展開,課程將深入探討不同AAV篩選技術的成果與應用,期待觀看。
內容速遞
1.腺相關病毒AAV概述
2. AAV的應用優勢
3. AAV血清型篩選方法及案例分析
關于派真
作為一家專注于AAV 技術十余年,深耕基因治療領域的CRO&CDMO,派真生物可提供從載體設計、構建到 AAV、慢病毒和 mRNA 服務的一站式解決方案。憑借深厚的技術實力、卓越的運營管理和高標準的服務交付,我們為全球客戶提供一站式CMC解決方案,包括從早期概念驗證、成藥性評估到IIT、IND及BLA的各個階段。
憑借我們獨立知識產權的π-alphaTM 293 細胞AAV高產技術平臺,我們能將AAV產量提高多至10倍,每批次產量可達1×101?vg,以滿足多樣化的商業化和臨床項目需求。此外,我們定制化的mRNA和脂質納米顆粒(LNP)產品及服務覆蓋藥物和疫苗開發的各個階段,從研發到符合GMP的生產,提供端到端的一站式解決方案。