1.?SNUG01 – 肌萎縮側索硬化癥（ALS）
合作方：神濟昌華（SineuGene Therapeutics）
適應癥：ALS（漸凍癥）
監管進展：
- 2025年3月：獲美國FDA臨床試驗許可
- 2025年8月：獲中國NMPA臨床試驗默示許可
特點：全球首個靶向TRIM72的AAV基因療法，開展中美國際多中心臨床試驗
派真服務：質粒和AAV工藝開發及優化、GMP生產、分析方法開發和驗證、質量研究、產品放行檢測、穩定性研究、完整CMC資料撰寫
2.?JWK002 – X連鎖視網膜劈裂癥
合作方：金唯科生物（Genevector）
適應癥：X連鎖視網膜劈裂癥（XLRS）
監管進展：
- 2024年：獲美國FDA孤兒藥資格認定（ODD）和兒科罕見病資格認定（RPDD）
- 2025年6月：獲中國NMPA IND批準
特點：國內首個針對X連鎖視網膜劈裂癥的基因治療藥物注冊臨床試驗
派真服務：一站式分析檢測服務，包括方法開發及驗證、放行檢測、穩定性測試及表征研究
3.?XMVA09 – 濕性年齡相關性黃斑變性（wAMD）
合作方：星眸生物
適應癥：濕性年齡相關性黃斑變性（wAMD）
監管進展：
- 2024年3月：獲中國NMPA CDE批準（首個適應癥）
- 2024年8月：第二項適應癥獲CDE批準
特點：首個兼具雙特異性靶點與玻璃體腔內注射衣殼的基因治療藥物
派真服務：質粒及AAV整套CMC服務，涵蓋工藝開發、GMP生產、分析方法開發驗證、質量研究、產品放行檢測、穩定性研究、CMC資料撰寫
4.?HG004 – RPE65突變相關視網膜病變
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合作方：輝大基因
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適應癥：RPE65基因突變相關性視網膜病變
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監管進展：獲中國NMPA IND批準
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特點：國際多區域、多中心臨床試驗，起始有效劑量遠低于已批準的LUXTURNA產品
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派真角色：合作伙伴（具體服務內容未詳述）
5.?LY-M001 – 戈謝病I型
合作方：凌意生物
適應癥：I型和III型戈謝病
監管進展：
- 2023年10月：中國NMPA IND申請獲受理
- 2024年1月：獲中國NMPA默示許可
- 2024年1月：獲美國FDA IND許可（IND編號：30210）
此前：獲美國FDA孤兒藥資格認定
特點：中國自主研發，針對戈謝病的AAV基因治療藥物，已完成首例患者給藥
派真服務：高質量CMC服務，加速臨床試驗申報
6.?RM-101 – Usher綜合征
合作方：瑞風生物
適應癥：Usher綜合征（視網膜色素變性相關）
監管進展：
- 獲美國FDA IND批準
- 2024年10月：獲中國NMPA IND批準
特點：針對USH2A基因突變，利用基因調控技術誘導視網膜細胞產生功能性蛋白
派真角色：戰略合作伙伴（具體服務內容未詳述）
關于派真
作為一家專注于AAV 技術十余年，深耕基因治療領域的CRO&CDMO，派真生物可提供從載體設計、構建到 AAV、慢病毒和 mRNA 服務的一站式解決方案。憑借深厚的技術實力、卓越的運營管理和高標準的服務交付，我們為全球客戶提供一站式CMC解決方案，包括從早期概念驗證、成藥性評估到IIT、IND及BLA的各個階段。
憑借我們獨立知識產權的π-alphaTM 293 細胞AAV高產技術平臺，我們能將AAV產量提高多至10倍，每批次產量可達1×101?vg，以滿足多樣化的商業化和臨床項目需求。此外，我們定制化的mRNA和脂質納米顆粒（LNP）產品及服務覆蓋藥物和疫苗開發的各個階段，從研發到符合GMP的生產，提供端到端的一站式解決方案。
