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派真生物聯合神濟昌華共同開發靶向神經系統新型AAV衣殼

2022年1月14日
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2022年1月14日,廣州派真生物技術有限公司(以下簡稱派真生物)宣布與神濟昌華(北京)生物科技有限公司(以下簡稱神濟昌華)達成戰略研發合作,共同開發針對中樞神經系統并具有更高靶向性的新型腺相關病毒(AAV)衣殼。此次合作,派真生物將基于自有AAV高產體系的高庫容量、高精準度的AAV突變庫篩選平臺,結合神濟昌華針對神經系統先進的評價系統,實現中樞神經系統領域基因藥物研發及商業化的快速推進。

AAV血清型眾多,不同的血清型靶向感染不同的組織器官。目前報道的適用于神經系統的AAV血清型有十幾種,不同的血清型在神經系統不同部位的感染效率及擴散能力不同,因此血清型的選擇將決定目的基因能否在靶向部位實現高效穩定表達。血腦屏障是保護中樞神經系統的一道重要屏障,但同時它也阻隔了藥物的傳遞和吸收,使神經系統疾病的治療變得異常困難。因此,迫切需要有效突破血腦屏障的藥物遞送策略。通過改造天然AAV衣殼并進行篩選,可以獲得靶向性更強、轉導效率更高、可避免人體內抗體中和以及更有利于包裝生產的新型血清型AAV,這類AAV能穿越血腦屏障并精準到達靶向部位,為神經系統疾病基礎研究和治療提供了新的研究方向。

神濟昌華致力于開發以神經系統疾病為主的基因療法,而派真生物擁有高庫容量和高精準度的AAV突變庫篩選平臺,此次合作雙方將以AAV衣殼的研發、篩選、優化技術提升為核心,通過建立快速和有效的AAV外殼研發與篩選平臺,開發靶向性高、感染性強、免疫原性低的新型AAV血清型,加快神經系統疾病AAV基因藥物的整體開發速度,為廣大患者帶來更有效、更安全的基因藥物,從而惠及廣大患者。

清華大學藥學院研究員郭煒博士為神濟昌華聯合創始人及CSO(首席科學官),他表示:“AAV血清型篩選是一項有著重要科研意義和巨大商業價值的工作,也是非常有挑戰的工作。神濟昌華創始團隊在神經退行性疾病領域深耕多年,同時具有長期堅實的神經科學基礎研究背景和經驗,與派真生物的合作能充分發揮雙方優勢。我們將篩選應用于神經系統并具有高靶向性的新型AAV衣殼,進而打造AAV血清型篩選平臺,這也勢必會為神濟昌華在研管線快速推進提供扎實的基礎,加速我們更快開發基因治療相關藥物,早日造福廣大患者。”

派真生物創始人李華鵬表示:“派真生物憑借創新領先的AAV病毒載體生產及工具研發平臺獲得神濟昌華的高度認可。此次合作派真生物將結合神濟昌華提供的神經領域方面的背景和豐富經驗來篩選開發可滿足特定神經系統疾病的新型AAV衣殼,提高對特定神經組織的轉導效率,降低對目標疾病無關的組織和細胞類型的轉導,從而提高療效和安全性。雙方資源的高效整合和優勢互補將協力打造一個能快速獲得更多針對神經系統的高靶向性新型AAV衣殼的技術高地,熱切期待能快速為神經系統疾病的候選基因藥物提供最好的載體,為全球患者帶來福音。”

關于神濟昌華

2022年1月,神濟昌華(北京)生物科技有限公司(簡稱“神濟昌華”,英文名“SineuGene”)最近完成千萬級種子輪融資。神濟昌華位于北京市昌平區中關村生命科學園,是從事創新藥物研發為主的生物科技公司。清華大學IDG/麥戈文腦科學研究院、清華大學腦與智能實驗室的賈怡昌教授為公司聯合創始人。神濟昌華致力于以基因治療技術為手段,包括AAV介導的基因編輯、表達和以小核酸藥物為核心實現對目標基因的干預,主要聚焦神經系統疾病,特別是神經退行性疾病,包括肌萎縮側索硬化癥(ALS)、腦卒中(Stoke)、帕金森病(PD)、阿爾茲海默癥(AD)、亨廷頓舞蹈癥(HD)、自閉癥(ASD)等神經系統疾病,期望最終能夠為人類解決這些重大的醫療健康難題。

關于派真生物

派真生物(PackGene)是一家全球領先的AAV病毒載體包裝CRO和CDMO公司, 以質粒和AAV載體創新生產體系、方法學檢測、以及GMP規模化生產為核心, 依托持續技術創新,為細胞與基因治療 (CGT) 的早期研發、臨床前開發、臨床試驗以及藥物審批提供經濟、快速、規模化的質粒生產和AAV病毒載體生產。派真生物以做全球基因藥研發生產的合作伙伴為使命,以加速創新基因藥上市為己任,精通FDA、NMPA和EMA等對基因療法制品的規范要求,通過降低基因藥物大規模生產成本,助力合作伙伴讓基因藥更早普惠大眾。

派真生物創立于美國馬塞諸塞州,核心團隊由來自學術界和醫藥產業界的優秀人才組成。公司總部位于廣州, 并在上海、波士頓和瑞士設立分部,成立至今,派真生物已經成功為來自美國、歐洲、中國、韓國的數百家大藥企、創新藥企和研究機構提供AAV載體生產服務。

關于派真

作為一家專注于AAV 技術十余年,深耕基因治療領域的CRO&CDMO,派真生物可提供從載體設計、構建到 AAV、慢病毒和 mRNA 服務的一站式解決方案。憑借深厚的技術實力、卓越的運營管理和高標準的服務交付,我們為全球客戶提供一站式CMC解決方案,包括從早期概念驗證、成藥性評估到IITINDBLA的各個階段。

 

憑借我們獨立知識產權的π-alphaTM 293 細胞AAV高產技術平臺,我們能將AAV產量提高多至10倍,每批次產量可達1×101?vg,以滿足多樣化的商業化和臨床項目需求。此外,我們定制化的mRNA和脂質納米顆粒(LNP)產品及服務覆蓋藥物和疫苗開發的各個階段,從研發到符合GMP的生產,提供端到端的一站式解決方案。

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