日前，廣州派真生物技術有限公司榮獲廣州市高精尖企業和“未來獨角獸”創新企業，同時入選廣州市“專精特新”、“2021廣州高科技高成長20強”以及“2021中國高科技高成長50強”。近日，廣東新焦點欄目走進派真生物并進行了專題采訪和報道。

憑借在基因治療遞送領域的不斷創新和卓越表現，派真生物打造了國內領先的AAV基因治療CTDMO/CRO一站式服務平臺，為細胞與基因治療的早期研發、臨床前開發、臨床試驗以及藥物審批提供經濟、快速、規模化的質粒生產和AAV病毒載體生產。

廣州派真生物技術有限公司創始人/董事長李華鵬說道：“我們從公司成立開始就專注于克服AAV的生產瓶頸問題。經過7年，建成了產能4000L，符合cGMP國際標準的臨床級別AAV規模化生產平臺，并且開創了擁有自主知識產權的五大技術平臺，為解決AAV和它的原材料質粒DNA的臨床應用生產提供整體解決方案。比如我們的π-Alpha?293高產平臺，我們通過對生產中最核心的上游流程，也就是生產體系中的最關鍵的RC質粒進行了改造，還對下游流程里的關鍵工藝進行深度優化，將懸浮293細胞體系的AAV產率提高10倍以上，并且成功實現了放大生產，大幅超過業界懸浮293細胞體系AAV的單位體積產能和總產能。一輪的生產能滿足絕大部分基因治療項目的臨床實驗需求。”

AAV在大規模生產的同時也面臨著質控分析的重要挑戰。作為走向商業化生產的重要關卡，對生產過程進行嚴格質量控制，是獲得成功基因治療藥物、保證患者安全的關鍵之一。

廣州派真生物技術有限公司創始人/董事長李華鵬表示：上萬批次的AAV放行檢測為我們積累了大量的經驗，在一些關鍵的檢測項目上，我們已率先完成分析方法學開發和方法學驗證，同時我們已經成功服務了數個IND申報的GMP批放行檢測，為AAV基因藥物的安全性和有效性保駕護航。

作為國家高新技術企業和廣州市高精尖企業，派真生物專注打造圍繞AAV大規模生產的創新技術與核心競爭力，目前已獲得16項發明及實用新型專利授權。并在上海、波士頓和瑞士設立分部，與國內外超過200家藥物研發企業，及數百家科研院所建立了緊密合作，客戶分布超過二十多個國家。

廣州派真生物技術有限公司總經理張超強調：我們派真生物一直專注于基因治療的生產技術，我們將一如既往，持續推進工藝革新，推動AAV高產技術的的迭代升級，不斷提高質量，做AAV質量標準的引領者。與此同時，我們在非病毒載體領域的生產技術也取得了里程碑式的突破，這將會惠及mRNA生產技術領域。下一步，我們將全力推動派真全球化的布局，發揮我們在基因治療載體研發、生產技術和分析測試平臺的優勢，幫助全球客戶加速基因治療藥物的開發，實現“讓老百姓用得起基因治療”的使命。