行業動態速覽
??本周核心看點
基因治療行業正在經歷從“單一療效驗證”向“技術迭代與模式創新”的深水區邁進。
在臨床端，Astellas在經歷挫折后，攜帶更安全衣殼的下一代AAV重返臨床，顯示了MNC對攻克安全性難題的決心；默沙東與Moderna公布的黑色素瘤5年隨訪數據，為mRNA技術在非感染領域的應用樹立了確鑿的生存獲益里程碑。
在研發端，患者組織（FOXG1基金會）主導的IND獲批，正在改寫罕見病藥物的開發生態；而王丹團隊在Nat. Biotechnol發表的工程化sup-tRNA研究，則巧妙解決了特殊療法的規模化生產瓶頸。
資本方面，實體瘤治療（TCR-T、iNKT）與AI賦能罕見病商業化成為本周吸金熱點，顯示出市場對差異化技術平臺的高度關注。
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熱點聚焦
01、一款由患者組織發起的FOXG1綜合征AAV基因療法臨床試驗獲美國FDA批準
近日，FOXG1研究基金會宣布，其用于治療FOXG1綜合征的在研AAV基因療法FRF-001 (AAV9-FOXG1) 已獲得美國FDA新藥臨床試驗申請 (IND) 批準。這一里程碑進展不僅標志著該創新療法即將進入臨床試驗階段，也更凸顯了由患者組織發起的基金會在推動罕見病創新藥開發模式上積極探索的重要性。
?02、Astellas 推進新型“MyoAAV”基因療法進入臨床階段
在 AT132 臨床試驗中四名男孩死亡后，Astellas Gene Therapies通過與 Kate Therapeutics 合作開發的 ASP2957，重新聚焦罕見的肌無力疾病。
ASP2957 是一種研究性、非復制型重組 AAV，其衣殼經過工程化設計，攜帶由肌肉特異性啟動子 MHCK7 調控的人類 MTM1 基因序列。該啟動子與 AT132 中使用的啟動子僅有細微差別，因此 ASP2957 與 AT132 最大的不同點在于衣殼。ASP2957 利用整合素受體（integrin receptors）提高病毒載體對肌肉細胞的親和力和攝取效率，能夠在大幅降低 AAV 載體劑量的條件下，實現同等的蛋白表達水平。
03、Nanoscope的 MCO-010獲得日本先進藥物和孤兒藥資格雙重認定
近日，日本厚生勞動省 (MHLW) 已授予 Nanoscope 的主要資產 MCO-010先進藥物和孤兒藥資格認定，該藥物用于治療因遺傳性視網膜疾病 (IRD) 導致的嚴重視力喪失患者。
MCO是一種一次性、門診內、玻璃體內注射的治療平臺，適用于多種視網膜疾病，旨在恢復光感受器退化患者的視力，包括視網膜色素變性（RP）、Stargardt（SD）和地圖樣萎縮（GA）。MCO通過激活高密度雙極視網膜細胞使其對光敏感，從而利用光感受器死亡后剩余的視覺回路。MCO治療無需基因檢測、侵入性手術或重復給藥，因此可在現有的視網膜診療流程中廣泛應用。
04、眼科基因療法重大突破：一箭雙雕，單次治療同時抗擊兩種致盲眼病
近日，眼科基因治療領域迎來雙重喜訊。Ocugen公司開發的創新修飾基因療法OCU410在兩項不同適應癥的臨床試驗中均取得突破性成果。該療法針對兩種目前缺乏有效治療手段的致盲性疾病——遺傳性 Stargardt病與年齡相關性干性黃斑變性晚期階段地圖樣萎縮，均顯示出顯著的病變控制能力和視力保護效果。
OCU410代表了一種全新的治療策略：通過腺相關病毒載體將RORA基因遞送至視網膜，恢復這一核激素受體的功能，從而多通路調控疾病進程，包括減少脂褐素積累、減輕氧化應激、抑制炎癥反應和調節補體系統。
05、Genespire 的“免疫屏蔽”基因療法同時獲 FDA 與歐盟委員會孤兒藥資格認定，用于治療罕見代謝疾病
近日，生物技術公司Genespire宣布，其針對甲基丙二酸血癥（MMA）開發的基因療法GENE202已獲得美國食品藥品監督管理局（FDA）與歐盟委員會（EC）授予的孤兒藥資格認定。這一里程碑事件不僅為MMA患者帶來了新的希望，也標志著其專有的免疫屏蔽慢病毒載體 (ISLV) 平臺技術獲得了重要的監管認可。
GENE202是一種基于免疫屏蔽慢病毒載體（ISLV）平臺開發的即用型體內基因療法。該療法該療法通過靜脈注射，將一個健康的MMUT基因拷貝遞送到患者的肝細胞中，使患者肝臟能夠持續表達所需的功能性MMUT酶，從而恢復被阻斷的代謝通路，阻止有毒物質的積累。Genespire獨有的載體屏蔽技術有助于避免療法被人體免疫系統識別，潛在地提升了治療的安全性與有效性。
06、復發或死亡風險降低49%！默沙東/Moderna全球首證個性化mRNA腫瘤疫苗長期生存獲益！
2026年1月21日，Moderna 與默沙東（Merck）聯合披露了其合作研發的個性化mRNA新抗原疫苗intismeran autogene（mRNA-4157或V940）與免疫檢查點抑制劑帕博利珠單抗（Keytruda/Pembrolizumab）聯用在高危III／IV期黑色素瘤輔助治療的5年隨訪中期結果。
數據顯示，與單用Keytruda組相比，mRNA-4157在主要終點、無復發生存率（RFS）上表現出持續且具有臨床意義的改善，表明這一組合療法具有長期延緩復發或死亡的潛力。這組數據不僅是 mRNA 技術在非傳染病領域取得的首個長期生存獲益證據，也為高危 III/IV 期黑色素瘤患者術后的輔助治療提供了全新的循證依據。
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創新突破
01、Nat. Biotechnol |王丹團隊開發工程化sup-tRNA實現UGA無義突變高效基因治療
2026年1月19日，來自麻省大學王丹團隊在Nature biotechnology上發表了題為An engineered UGA suppressor tRNA gene for disease-agnostic AAV delivery的研究文章。研究團隊通過優化tRNA表達盒、開發基于CuO-CymR的轉錄沉默系統，并篩選出高效的rAAV生產細胞系成功實現了UGA-sup-tRNA的高效rAAV包裝；該療法在兩種溶酶體貯積癥小鼠模型中單次給藥即可恢復約10%的酶活性，并揭示了其在肌肉組織中療效更佳與tRNA豐度及氨酰化效率相關。這一突破不僅為UGA無義突變相關罕見病提供了首個可規模化生產的基因治療方案，更驗證了“一種tRNA通讀多種疾病”的通用治療范式，為加速罕見病藥物開發、降低研發成本帶來了重要啟示。
02、背靠背兩篇Cancer Cell：靶向巨噬細胞的CAR-T細胞療法，重塑腫瘤微環境，廣譜治療實體瘤
2026 年 1 月 22 日，Cancer Cell 期刊背靠背發表了兩篇 CAR-T 細胞療法研究論文，這兩項研究均開發了表達 IL-12 的靶向腫瘤相關巨噬細胞（TAM）的 CAR-T 細胞療法，通過靶向清除免疫抑制性的腫瘤相關巨噬細胞，重塑腫瘤微環境并激發針對實體瘤的抗腫瘤免疫反應，展現了作為不依賴腫瘤抗原的通用型抗實體瘤 CAR-T 細胞療法的潛力。
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資本速遞
01、Mendra 完成8200萬美元A輪融資，旨在收購、開發和商業化治療高需求罕見病藥物
Mendra，一家旨在利用人工智能（AI）推動有前景的罕見病藥物療法的生物制藥公司，宣布完成8200萬美元的超額認購A輪融資。本輪融資由OrbiMed、8VC和5AM Ventures共同領投，Lux Capital和Wing VC也參與其中。
Mendra的目標是使罕見病療法的開發和商業化現代化，以便在全球范圍內更有效地接觸患者。該公司計劃利用人工智能加速患者識別、臨床試驗注冊和進入全球市場。A輪融資將用于收購和開發Mendra投資組合的初始罕見病資產。
02、逾2億元B輪融資，新景智源加速實體瘤TCR-T細胞療法臨床開發
近日，新景智源生物科技(蘇州)有限公司（以下簡稱“新景智源”或“公司”）宣布完成逾2億元B輪融資。本輪融資由杏澤資本和某知名產業基金共同領投，德聯資本、元禾控股、蘇州天使母基金跟投，老股東同高資本、格林美持續大力加持。浩悅資本擔任本輪融資的獨家財務顧問。
新景智源成立于2020年，總部位于蘇州，是一家專注于實體腫瘤TCR-T免疫細胞治療藥物開發的創新型企業。新景智源自主研發了高通量、高靈敏度的靶點抗原-天然TCR發現平臺，通過結合計算和實驗驗證迭代反饋，高效篩選特異性識別腫瘤抗原的天然高親和力TCR序列，建立了全球領先、經實驗驗證的腫瘤靶點抗原-天然TCR配對數據庫（CAST?）。公司目前有多條管線已推進到臨床試驗階段，在針對多種實體腫瘤的臨床試驗中，已觀察到積極的療效和良好的安全性。
03、基因啟明完成超億元A輪融資
近日，北京基因啟明生物科技有限公司（以下簡稱：基因啟明）完成新一輪投資，本輪融資由人合資本領投，融資額超過1億元。融資資金將主要用于公司iNKT細胞治療產品的臨床實驗，及新產品管線的研發等。
基因啟明成立于2015年位于北京大興區，是全球首家開發iNKT細胞系列管線產品的頭部企業；擁有生物醫學、免疫學基礎研究團隊；iNKT細胞基礎研究平臺；臨床研究平臺；全國最大的iNKT細胞中試平臺；超規模擴增的細胞培養體系。
關于派真
作為一家專注于AAV 技術十余年，深耕基因治療領域的CRO&CDMO，派真生物可提供從載體設計、構建到 AAV、慢病毒和 mRNA 服務的一站式解決方案。憑借深厚的技術實力、卓越的運營管理和高標準的服務交付，我們為全球客戶提供一站式CMC解決方案，包括從早期概念驗證、成藥性評估到IIT、IND及BLA的各個階段。
憑借我們獨立知識產權的π-alphaTM 293 細胞AAV高產技術平臺，我們能將AAV產量提高多至10倍，每批次產量可達1×101?vg，以滿足多樣化的商業化和臨床項目需求。此外，我們定制化的mRNA和脂質納米顆粒（LNP）產品及服務覆蓋藥物和疫苗開發的各個階段，從研發到符合GMP的生產，提供端到端的一站式解決方案。
