行業動態速覽
??本周核心看點
1. 監管紅利釋放，CMC成破局關鍵
FDA明確對CGT CMC環節“松綁”與國內IND“30日速批”相呼應，預示著2026年將是基因治療從“科學驗證”向“工業化與商業化”加速跨越的一年。
2. 自身免疫：CAR-T的下一個黃金賽道
隨著2026年中國首篇NEJM的發表，CAR-T在自身免疫性溶血性貧血（AIHA）上的突破性療效，再次印證了細胞治療在血液瘤之外的廣闊前景（“自免”時代已來）。
3. 實體瘤CAR-T迎來MNC背書
阿斯利康6.3億美元重金押注西比曼GPC3 CAR-T，表明跨國藥企對中國Biotech在實體瘤細胞治療領域的差異化創新能力高度認可。
4. 質量控制面臨更高維度的挑戰
Nat. Med. 關于AAV肝臟殘留質粒與基因組斷裂的研究，給行業敲響了警鐘：隨著療法深入，對載體純度、完整性及長期安全性的檢測技術（如長讀長測序）將成為CDMO服務的剛需。
熱點聚焦
01、FDA 2026新政：CGT藥物CMC開發的“松綁”與“提速”
近日，美國食品藥品監督管理局（FDA）發布了一條重磅信息，宣布對細胞與基因治療（CGT）產品開發中化學、生產與控制（Chemistry，manufacturing and control, CMC）環節采取“更加靈活、基于風險、分階段適應”的監管策略。對于正在穿越周期的CGT行業而言，這無疑是一針強心劑。
02、Dyno Therapeutics正式發布其最新一代AI設計的AAV遞送系統——Dyno-yp2，重塑中樞神經系統基因治療邏輯
在中樞神經系統（CNS）基因治療領域，“如何安全、高效地穿越血腦屏障（BBB）”是幾乎無法繞開的技術天花板。過去十余年里，無論是局部腦內注射，還是系統性AAV給藥，行業大多依賴“劑量堆疊”的粗放策略：為了換取有限的腦部暴露，不得不承受高劑量帶來的肝臟累積毒性、免疫毒性乃至致死性風險。Dyno Therapeutics（Dyno Tx）聯合創始人兼首席執行官Eric Kelsic認為，這種“蠻力式遞送”本身就是問題所在。
在2026年JPM大會上，Dyno Tx 正式發布其最新一代AI設計的AAV遞送系統——Dyno-yp2，重塑中樞神經系統基因治療邏輯。Dyno Tx 從成立之初便選擇了一條更為復雜、但也更具長期潛力的路徑：避開了隨機篩選穿過血腦屏障衣殼的傳統方式，轉而利用機器學習、結構生物學和高性能計算來精心設計病毒載體。
03、朗信生物 LX102 III期臨床研究正式啟動，首例患者成功入組
2026年01月14日，朗信生物宣布旗下眼科基因治療產品LX102Ⅲ期臨床試驗（STELLAR研究) 在全國臨床試驗組長單位天津醫科大學眼科醫院李筱榮教授帶領下，成功篩選中國眼科第一個III期基因治療臨床試驗的的首例受試者。標志著國內首款針對新生血管性年齡相關性黃斑變性（nAMD）的基因治療藥物正式開啟III期確證性臨床研究。
04、佑音醫藥EHT102耳科基因治療項目IND獲批!
近日，全球聽覺障礙基因治療領域的先行者——上海佑音醫藥（Euhearing Therapeutics）傳來捷報：其自主研發的1類創新藥EHT102注射液，通過國家藥品監督管理局（NMPA）于2025年9月全新設立的 “創新藥臨床試驗30日審評通道”，正式獲得臨床試驗（IND）許可。EHT102不僅是國內首個獲批的耳科基因治療IND，更成為新政實施后首批成功獲批的1類創新藥之一。從受理到獲批，審評周期從常規的60個工作日大幅壓縮至30個工作日內。這一里程碑式的突破，不僅彰顯了監管機構對具有顯著臨床價值創新藥的政策傾斜，更是對佑音醫藥科學創新實力、數據完備性與科學性上的最高褒獎。
05、Neurogene公司用于治療Rett綜合征的管線NGN-401試驗推進順利，2026年將公布長期隨訪數據
2026年1月12日，在第44屆摩根大通醫療健康大會上，Neurogene 公司對外公布了其在研基因療法NGN-401的最新進展及2026年關鍵里程碑規劃。
NGN-401是一款基于AAV9載體、利用EXACT?技術調控 MECP2 表達的基因療法。Embolden?注冊性試驗已于2025年第四季度啟動給藥，預計2026年第二季度完成所有入組。
創新突破
01、2026年中國首篇NEJM論文：CAR-T細胞治療自身免疫溶血性貧血
2026 年 1 月 14 日，中國醫學科學院血液病醫院（中國醫學科學院血液學研究所）施均教授領銜的研究團隊，在國際頂尖醫學期刊《新英格蘭醫學雜志》（NEJM）上發表了題為：CD19 CAR T-Cell Therapy for Autoimmune Hemolytic Anemia 的研究論文。該研究應用 CD19 靶向的 CAR-T 細胞療法（由合源生物開發）清除了導致自身免疫性溶血性貧血（AIHA）的自身反應性 B 細胞和漿細胞，使 11 例難治性 AIHA 患者全部實現完全應答，并進一步揭示了疾病復發機制。這也是全球范圍內首次證實 CD19 靶向的 CAR-T 細胞療法在 AIHA 領域的突破性療效，為廣大復發/難治性 AIHA 患者帶來全新治療希望。
02、Nat Med.：AAV基因治療后肝臟中存在污染性質粒序列與斷裂的載體基因組
近日，英國University College London的Judith Breuer研究團隊在Nat Med. 上發表文章：Contaminating plasmid sequences and disrupted vector genomes in the liver following adeno-associated virus gene therapy。該研究對一名在接受 onasemnogene abeparvovec（一種治療 SMA 的基因療法）治療后出現嚴重肝炎的 1 型脊髓性肌萎縮癥（SMA1） 患兒進行了個案研究，并對其肝組織進行了長讀長和短讀長宏基因組測序。鑒定出了具有復雜結構和重組特征的生產用質粒序列。載體基因組存在廣泛的斷裂和串聯（concatemerization），并含有大量的載體-人類融合接頭。此外，還在肝臟中發現了人類 β 皰疹病毒 6B（HHV-6B）。仍需開展進一步工作并對更多患者進行調查，以確定生產用質粒序列或輔助病毒的存在是否促進了肝臟中這些復雜串聯 DNA 結構的形成，以及這些因素是否是 AAV 基因治療后引發肝毒性的關鍵原因。
03、Nat Nanotechnol | 一種對疾病嚴重程度具有響應性的納米顆粒實現了骨關節炎中高效的RNA治療
2026年1月14日，Tufts University Li Zeng教授團隊在Nature Nanotechnology期刊在線發表題為“A disease-severity-responsive nanoparticle enables potent ghrelin messenger RNA therapy in osteoarthritis”的研究論文。該研究提出了一種對疾病嚴重程度具有自適應響應能力的納米遞送策略，用于骨關節炎（OA）的精準mRNA治療。
研究團隊基于OA進展過程中軟骨細胞外基質中糖胺聚糖逐步流失、負電性降低這一關鍵病理特征，設計了一種帶負電的PLGA納米顆粒體系，提出“基質反向靶向（matrix inverse targeting, MINT）”新概念。該納米顆粒能夠選擇性富集于退變程度更高的軟骨病灶區域，從而實現隨疾病加重而增強的遞送與表達。在小鼠OA模型中，MINT納米顆粒遞送的ghrelin mRNA顯著減輕了軟骨退變和軟骨下骨異常，并有效緩解疼痛反應，顯示出明確的疾病修飾潛力。該研究為非病毒RNA療法在退行性關節疾病中的精準應用提供了具有轉化前景的新策略。
04、Nat Biomed Eng | 囊泡治療新選擇，天津醫科大學張曉敏/李筱榮合作證實小型細胞內囊泡在遞送效率與神經保護方面全面超越外泌體
2026年1月13日，天津醫科大學張曉敏、李筱榮在Nature Biomedical Engineering在線發表題為“Small intracellular vesicles outperform small extracellular vesicles in uptake, drug delivery and retinal neuroprotection”的研究論文。該研究表明細胞內囊泡在攝取、藥物遞送和視網膜神經保護方面優于細胞外囊泡。
在這項研究中，研究人員開發了從不同細胞類型中分離細胞內囊泡的方案。由于這些分離出來的囊泡的尺寸很小，稱之為細胞內囊泡(sIVs)。sIVs比sEVs小，具有更簡單的分離方法、更高的產量、獨特的分子特征和增強的藥物遞送。還研究了它們的生物學特性和潛在的治療應用。臍帶間充質干細胞(MSC)衍生的sIVs通過降低ER應激和提供神經保護因子更有效地緩解視網膜變性。這項研究表明sIVs是傳統生物納米囊泡的優越替代品，可用于臨床翻譯。
資本速遞
01、嘉因生物遞表港股IPO，上輪投后5.77億美元
2026年1月14日，嘉因生物港股IPO申請獲得受理，招股書正式公開。嘉因生物成立于2019年，建立起自主知識產權的AAV技術平臺和SODA沉默寡核苷酸技術平臺。研發管線包括治療SMA 1型的EXG001-307、治療wAMD等眼科適應癥的EXG102-031和EXG202等。嘉因生物成立以來歷經多輪融資，2021年6月完成7000萬美元B++輪融資，投后估值5.77億美元。
02、基因治療公司Aurora Therapeutics 宣布獲得 1600 萬美元種子輪融資
近日，基因治療公司Aurora Therapeutics 宣布獲得 1600 萬美元種子輪融資，投資方為 Menlo Ventures。新聞稿指出，公司致力于將個性化基因編輯從針對單個患者的突破性技術，轉化為可規模化的治療模式，從而為數百萬罕見病患者帶來療法。他們旨在打造全球首個治療罕見基因突變的平臺，攻克這類以往無法大規模干預的醫學難題。
03、阿斯利康再花6.3億美元，購買西比曼實體瘤CAR-T中國權益
日前，西比曼與阿斯利康達成協議，阿斯利康將收購西比曼在中國對GPC3裝甲型CAR-T療法C-CAR031的開發和商業化權益的50%份額，由此阿斯利康將獲得C-CAR031在全球范圍內開發、生產和商業化的獨家權益。
根據協議，西比曼將有權從阿斯利康獲得最高達6.3億美元的款項，其中包括針對GPC3項目在中國的首付款以及開發、監管和銷售里程碑付款。
C-CAR031是一種自體、靶向磷脂酰肌醇蛋白聚糖3（Glypican 3，GPC3）的嵌合抗原受體T細胞（CAR-T）療法，目前正在研究用于治療肝細胞癌（HCC）和其他實體瘤。
04、280萬，華西醫院擬轉化一項抗衰老CAR-T技術
近日，四川大學華西醫院在其官方平臺發布《科技成果作價投資入股公示》，宣布將以其擁有的兩項關于“NKG2D CAR-免疫細胞在抗衰老中應用”的專利技術，協議作價280萬元人民幣進行作價投資，入股新成立的公司。本次轉讓的受讓方為循上健康管理（成都）有限公司。這兩項專利的發明人為趙旭東教授及其團隊，專利涵蓋一種利用基因工程改造的免疫細胞靶向清除衰老細胞的前沿技術，旨在為抗衰老及相關疾病治療提供新的解決方案。
05、士澤生物完成4億元B輪/B+輪及C1輪融資
近日，專精于開發臨床級、異體通用、“現貨型”iPSC衍生神經細胞藥用于治療神經系統疾病（CNS Diseases）的士澤生物醫藥（蘇州/上海）有限公司（江蘇省雙創領軍團隊企業及姑蘇重大創新團隊企業；Roche Accelerator Member；以下簡稱“士澤生物”）宣布完成B/B+輪及C1輪四億元市場化融資，此次融資將用于支持士澤生物自主開發的多項“中國首發”或“全球首款”異體通用型iPSC衍生細胞新藥進一步推進至關鍵性確證臨床階段，并進一步提升公司“現貨型”神經細胞新藥的規模化、標準化生產能力及質量管理與控制體系，為士澤生物通用型細胞新藥商業化應用的可及性提供保障。
關于派真
作為一家專注于AAV 技術十余年，深耕基因治療領域的CRO&CDMO，派真生物可提供從載體設計、構建到 AAV、慢病毒和 mRNA 服務的一站式解決方案。憑借深厚的技術實力、卓越的運營管理和高標準的服務交付，我們為全球客戶提供一站式CMC解決方案，包括從早期概念驗證、成藥性評估到IIT、IND及BLA的各個階段。
憑借我們獨立知識產權的π-alphaTM 293 細胞AAV高產技術平臺，我們能將AAV產量提高多至10倍，每批次產量可達1×101?vg，以滿足多樣化的商業化和臨床項目需求。此外，我們定制化的mRNA和脂質納米顆粒（LNP）產品及服務覆蓋藥物和疫苗開發的各個階段，從研發到符合GMP的生產，提供端到端的一站式解決方案。
