行業動態速覽
??本周核心看點
1. 資本寒冬破冰！新年首周3家企業融資近億，打響“開門紅”
2026年伊始，一級市場信心強勁復蘇。博瑞策、星奧拓維、意勝生物在一周內相繼宣布完成近億元/超億元融資，賽道覆蓋上游檢測、耳科基因治療及iPSC，行業資金面迎來顯著回暖。
2. 距上市僅一步之遙！兩款罕見病療法沖刺BLA
商業化進程全速推進：全球首個糖原貯積病AAV基因治療完成BLA滾動提交；針對黏多糖貯積癥Ⅱ型的創新療法不僅登頂NEJM，也已提交上市申請。罕見病患者的“治愈時代”正在加速到來。
3. 底層技術優化與臨床管線推進
科研端，北京大學、上科大等團隊在RNA編輯平臺及CRISPR調控機制方面取得新進展，成果發表于 Nat Biotechnol 等期刊；臨床端，雙靶點CAR-T治療紅斑狼瘡獲IND受理，自身免疫性疾病治療策略進一步豐富。
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熱點聚焦
01、全球首個糖原貯積病AAV基因療法完成BLA滾動提交，上市在即！
近日，Ultragenyx Pharmaceutical Inc.公司宣布，已正式完成向美國FDA提交其用于治療GSDIa的在研AAV基因療法DTX401 (pariglasgene brecaparvovec) 的生物制品許可申請 (BLA) 滾動提交工作。這一里程碑進展標記著全球首款用于治療GSDIa的一次性基因替代療法上市審批進入了倒計時，為患者帶來全新的治療選擇。
02、突破血腦屏障，神經損傷逆轉76%，針對黏多糖貯積癥Ⅱ型的創新療法已提交上市申請
近日，Denali Therapeutics公司在國際頂級醫學期刊《新英格蘭醫學雜志》上正式發表了其重磅在研一代酶替代療法藥物Tividenofusp alfa (DNL310) 用于治療黏多糖貯積癥Ⅱ型 (MPS Ⅱ) 的1/2期臨床試驗結果。數據顯示，這款基于其專有TransportVehicle?技術平臺開發的DNL310不僅成功跨越了血腦屏障 (BBB)，更是在降低中樞神經系統 (CNS) 損傷標志物方面表現出卓越療效。目前，其生物制品許可申請 (BLA) 正在接受FDA優先審查，PDUFA審批日期為2026年4月5日。
03、艾賽免疫：一款CAR-T產品 IND 獲CDE受理
近日，杭州艾賽免疫生物醫療有限公司ICG318 CAR-T細胞注射液的IND申請獲CDE受理。ICG318 CAR-T細胞注射液采用雙靶點設計，ICG318是一款靶向CD19/BMCA的雙靶點CAR-T細胞療法，這種雙靶點設計不僅增強了治療的精準性，還能通過同時阻斷B細胞異常增殖和自身抗體分泌，顯著調節免疫系統的過度激活，為傳統糖皮質激素和免疫抑制劑治療無效的SLE患者提供了新選擇。
04、南方醫科大學深圳醫院成立細胞與基因治療中心
近日，南方醫科大學深圳醫院細胞與基因治療（CGT）中心在前海的啟動儀式引起廣泛關注。這一標志性事件不僅標志著前海在細胞與基因治療領域邁出了重要一步，更為粵港澳大灣區生物醫藥產業的高質量發展注入了強勁的動力。
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創新突破
01、北京大學伊成器團隊開發新型RNA編輯平臺，突破“單點編輯”，實現RNA多位點、多功能精準操控
2026 年 1 月 2 日，北京大學伊成器團隊（莊元、朱擎國、烏浩、林湘玥為論文共同第一作者）在 Nature Biotechnology 期刊發表了題為：Single-strand deaminase-assisted editing for functional RNA manipulation 的研究論文。該研究建立了由單鏈脫氨酶輔助的可調節 RNA 信息操縱平臺——AIM（adjustable RNA information manipulation）。該平臺突破了目前 RNA 堿基編輯工具“單點編輯”的限制，實現了在 RNA 靶向區域內對不同數量、多種類型堿基的可控與精準操縱，為 RNA 功能研究與疾病干預提供了強大的底層技術支撐。
02、表觀遺傳編輯激活LAMA1基因為LAMA2-CMD提供新型治療策略
先天性肌營養不良(CMD)是一類早發性遺傳性肌肉病，其中由LAMA2基因功能缺失引起的LAMA2-CMD是最常見亞型，占所有CMD約1/3。該病目前缺乏有效療法，治療以對癥支持為主，患者存在巨大的未滿足臨床需求。近日，日本Modalis Therapeutics公司宣布，其基于CRISPR-GNDM表觀遺傳編輯平臺開發的候選基因療法MDL-101，已展現出良好的臨床前療效與安全性，為這一無藥可醫的疾病帶來了新的治療希望。研究團隊通過單AAV載體遞送靶向LAMA1基因啟動子的dSaCas9轉錄激活系統(GNDM-m31)，在LAMA2完全缺失的DyW疾病小鼠模型中，實現了肌肉組織特異且持久的LAMA1基因激活，顯著改善了肌肉病理、運動功能并大幅延長生存期。進一步采用工程化肌肉趨向性AAV衣殼MYOAAV，可在更低劑量下實現同等療效。在食蟹猴中進行的安全性及藥效學評估證實，該療法耐受性良好，能有效激活大型動物肌肉中的LAMA1基因，且幼年動物表現出更優的藥效動力學特征。
03、上科大物質學院季泉江課題組發現激活超小型基因編輯系統的分子開關
近日，上海科技大學物質科學與技術學院季泉江課題組在《自然-微生物學》（Nature Microbiology）發表了題為“Phage-associated Cas12p nucleases require binding to bacterial thioredoxin for activation and cleavage of target DNA”的研究論文，發現了一類噬菌體來源的新型超小型Cas12核酸酶——Cas12p（500-700個氨基酸），并揭示了其通過“劫持”細菌體內的硫氧還蛋白（TrxA）來激活自身DNA切割活性的獨特分子機制。
04、Mol Cell | 崔勝/高小攀/朱洪濤/于霞合作揭示RNA拮抗CRISPR的分子機制
2025年12月30日，中國醫學科學院病原生物學研究所崔勝、高小攀、中國科學院物理所朱洪濤、北京胸科醫院于霞共同通訊在Molecular Cell （IF=16.6）在線發表題為“RNA anti-CRISPRs deplete Cas proteins to inhibit the CRISPR-Cas system”的研究論文。該研究表明RNA反CRISPR通過耗盡Cas蛋白來抑制CRISPR-Cas系統。
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資本速遞
01、星奧拓維獲近億元融資，定義中國耳科基因治療臨床標準，引領產業規范化
2026年01月01日，蘇州星奧拓維生物技術有限公司（以下簡稱“星奧拓維”）宣布完成總額近億元人民幣新一輪融資。本輪融資由南京市創新投資集團、鼎心資本、南京新港高投等共同投資，早期孵化方復星醫藥旗下復健資本新藥基金繼續加碼投資，并在南京新港生物醫藥公司的產業招引與支持下，星奧拓維進一步拓展了區域性戰略布局。此次融資的完成，標志著資本市場對星奧拓維核心團隊、技術平臺、產品管線及臨床布局的高度認可。
02、博瑞策生物完成超億元人民幣A輪融資，加速生物安全檢測全球化布局
近日，博瑞策生物技術（上海）有限公司（以下簡稱“博瑞策生物”）， 一家專注于生物藥安全檢測服務的領先企業，宣布成功完成超1億元人民幣A輪融資。本輪融資由千驥資本領投，道彤投資跟投，浩悅資本擔任本輪融資的獨家財務顧問。截至本輪，博瑞策生物已完成累計超3億人民幣的融資。本輪資金將主要用于拓展全球化布局、加速GMP合規的生物安全檢測平臺拓展，持續完善高質量生物安全產業布局。
03、千萬元融資！一家biotech鎖定 iPSC 細胞賽道
1月4日，動力微官（上海）生物科技有限公司宣布，公司完成數千萬元天使輪融資，由道彤投資領投，其他知名機構跟投，財務顧問信息未提及。這是其成立來首次對外融資，資金主要用于iPSC再生組織產品研發推進，包括皮膚和心肌組織片兩大創新管線開發。
04、意勝生物完成近億元Pre-A輪融資
近日，聚焦多能干細胞分化細胞藥物研發和生產的北京意勝生物科技有限公司（簡稱“意勝生物”）完成近億元Pre-A輪融資。本輪融資由海爾創投、富智投資共同領投，元生創投、清科控股、合鼎共投資、分子科技共同參與。
關于派真
作為一家專注于AAV 技術十余年，深耕基因治療領域的CRO&CDMO，派真生物可提供從載體設計、構建到 AAV、慢病毒和 mRNA 服務的一站式解決方案。憑借深厚的技術實力、卓越的運營管理和高標準的服務交付，我們為全球客戶提供一站式CMC解決方案，包括從早期概念驗證、成藥性評估到IIT、IND及BLA的各個階段。
憑借我們獨立知識產權的π-alphaTM 293 細胞AAV高產技術平臺，我們能將AAV產量提高多至10倍，每批次產量可達1×101?vg，以滿足多樣化的商業化和臨床項目需求。此外，我們定制化的mRNA和脂質納米顆粒（LNP）產品及服務覆蓋藥物和疫苗開發的各個階段，從研發到符合GMP的生產，提供端到端的一站式解決方案。
